Windtree Therapeutics公布了雾化Lucinactant的肺部沉积研究的结果
Windtree Therapeutics是一家生物技术和医疗设备公司，专注于开发针对急性心血管和肺部疾病的候选药物和医疗设备技术。今天宣布完整发布之前描述的在非人灵长类动物（NHPs）中肺部沉积研究结果，证明该公司专有的气溶胶输送系统（ADS）能够在肺的所有区域提供雾化的lucinactant（该公司的冻干KL4表面活性剂）。该研究与Lovelace Biomedical合作进行，并发表在《气雾
CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作开发同种异体干细胞疗法
2018年9月18日凌晨，瑞士CRISPR Therapeutics和美国ViaCyte宣布达成战略合作。他们将共同开发用于疾病治疗的同种异体干细胞疗法。此次交易金额高达2500万美元，ViaCyte将与CRISPR Therapeutics共同开发能够治疗糖尿病的同种异体干细胞产品。根据协议，ViaCyte将获得1500万的专利授权费用，CRISPR Therapeuti
TG Therapeutics和Novimmune SA合作 开发CD47双特异性抗体
今日，TG Therapeutics和Novimmune SA公司宣布，两家公司已达成了一项关于抗CD47/抗CD19双特异性抗体TG-1801（NI-1701）的独家全球协议。两家公司将在全球范围内联合开发该产品，治疗B细胞恶性血液肿瘤领域的适应症。Novimmune SA是一家瑞士生物医药公司，专注于发现和开发抗体药物，用于靶向治疗炎症性疾病，免疫相关疾病和癌症。该公司
Nightstar Therapeutics无脉络膜症疗法获得FDA授予RMAT认定
基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布，美国FDA已授予其无脉络膜症（choroideremia）在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”（RMAT）认定。值得一提的是，这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。无脉络膜症是一种罕见的X染色体连锁遗传性眼疾，主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状，然后病情不断进展，视野逐渐受限，导致在成人期出现视觉
Sage Therapeutics将加速抑郁症新药SAGE-217研发计划
今日，Sage Therapeutics在与美国FDA进行突破性疗法会议后宣布，将加速其新药SAGE-217的研发计划。该计划旨在支持SAGE-217用于治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）在美国的获批。MDD是一种常见但严重的情绪障碍，患者表现出处于抑郁情绪或对日常活动丧失乐趣，并且对社交、职业、教育或其他重要活动产生障碍。据估计，美国每年约有1600万人患有此
ARKAY Therapeutics糖尿病新药获批进入临床
日前，ARKAYTherapeutics宣布美国FDA接受了其糖尿病新药RK-01的新药临床试验（IND）申请。RK-01是一款 “first-in-class” 的 “以β细胞为中心” 的口服药物组合，用于2型糖尿病的治疗。它包含3种成分，分别是二甲双胍（metformin）、缬沙坦（valsartan）和塞来昔布（celecoxib）。该临床试验将在新诊断初治患者，及肥
Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
VBL Therapeutics恶性胶质瘤全球首创药物VB-111三期研究失败
3月8日，以色列生物制药公司VBL Therapeutics公布了公司在研药物VB-111联用bevacizumab（Avastin）用于复发性恶性胶质瘤（rGBM）治疗的关键临床3期试验GLOBE研究的顶线数据，该试验对照组为接受bevacizumab治疗的患者。这项研究未达到预先设定的总生存期（OS）的主要终点。VBL Therapeutics首席执行官Dror Harats博士表
G1 Therapeutics公布"全球新"Trilaciclib脊髓系统临床获益
3月5日，专注癌症治疗的生物公司G1 Therapeutics公布了其药物trilaciclib用于接受一线化疗治疗小细胞肺癌患者的积极2a期试验顶线数据。Trilaciclib是一款全球首创的短效CDK4/6抑制剂，用于化疗过程中造血干细胞和免疫系统功能的保护(髓系获益)。公司首席医学官及高级副总裁Raj Malik博士表示：“这项试验的数据显示出明确的证据，表明trilaciclib有效保护了
Tessa Therapeutics凭VST技术融资8000万美元
近日，新加坡生物医药公司Tessa Therapeutics宣布完成8000万美元融资。此轮融资由总部设在新加坡的淡马锡集团领投，跟投机构包括新加坡经济发展局投资公司（EDBI）、Karst Peak Capital、Heliconia、Heritas及其他投资者。Tessa的核心技术平台是病毒特异性T细胞（VST）。VST是一种基于患者个体和独特免疫系统的活体治疗。患者接受的是具有活